En France, en mai 2022, l’ANSM avait émis un premier Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC) pour le Kaftrio® concernant les patients de 12 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del et ayant une atteinte pulmonaire sévère. Environ 120 patients ont bénéficié de ce programme de CPC avec une efficacité démontrée chez environ 60 patients. Les études menées par les équipes des Professeurs Pierre-Régis Burgel (Hôpital Cochin, AP-HP) et Isabelle Sermet-Gaudelus (Hôpital Necker, AP-HP), financées par Vaincre la Mucoviscidose, ont démontré l’efficacité de Kaftrio® pour certains patients non porteurs d’une mutation F508del, et ce au-delà des 177 mutations ayant bénéficié d’une AMM aux Etats-Unis et au Royaume-Uni.
Compte tenu des données très encourageantes obtenues sur le CPC établi en mai 2022 chez les patients sévères, Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladie Rare coordonnateur Mucoviscidose (CRMR) dirigé par le Pr Pierre-Régis Burgel ont demandé une extension du CPC en février 2023.
L’ANSM vient de répondre favorablement à cette demande d’extension du CPC pour proposer le Kaftrio® à un plus grand nombre de patients en supprimant la nécessité d’avoir des critères de sévérité immédiate et en tenant compte de l’extension des AMM de Kaftrio® aux patients de 6 à 11 ans (contre 12 ans et plus auparavant).
Le CPC Kaftrio® concerne dorénavant :
– les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus ;
– non porteurs d’une mutation F508del ; à l’exclusion des mutations ne produisant pas de protéine CFTR ;
– quelle que soit la sévérité de la maladie.
La décision prise par l’ANSM devrait permettre dans les prochaines semaines d’administrer Kaftrio® à près de 600 patients dans le cadre d’un protocole d’utilisation temporaire pendant une période de 2 mois.